Форум за хепатит

Метастази

Споделяне на знания, комуникация и поддръжка на хора с хепатит

ARC-520 - тестове започват 2А

ARC-520 - тестове започват 2А

Вашето послание вода »11 октомври 2014 г. 21:50 ч

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание kotyara »11 октомври 2014 г. 22:35 ч

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание вода »12 Октомври 2014 04:43

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание nai 35 »12 Октомври 2014 11:14

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание не ме свърта на едно място »12 Октомври 2014 13:26

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание вода »13 октомври 2014 г. 08:33 ч

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание Вова »14 октомври 2014 г. 18:27 ч

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание Линка »14 Октомври 2014 23:29

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание не ме свърта на едно място »15 октомври 2014 г. 11:51 ч

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание kimmeriec »16 октомври 2014 00:40

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание justoF »05 ноември 2014 11:39

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание justoF »22 ноември 2014 г. 23:55 ч

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание Марика »23 ноември 2014 00:25

Re: ARC-520 - тестове стартират 2А

Вашето послание вода »22 януари 2015 г. 22:46 ч

Интерфейсната терапия на РНК за хепатит В е срещнала трудности

Arrowhead Pharmaceuticals не се справи с тестовете: една трета от служителите ще бъдат уволнени.

"Arrowhead Фармацевтични» (Arrowhead Pharmaceuticals), фокусирани върху РНК интерференция (RNAi) терапия, изправени пред проблема, принуждавайки рухването на редица програми за научни изследвания и трета за намаляване на персонала. В началото на ноември, Службата на FDA за Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е спрял лекарствения кандидат тест ARC-520, осъществяване на достъп до малки интерфериращи РНК да се намалят нивата на протеини и РНК на вируса на хепатит B. Контролерът има сериозни опасения за токсичност експериментално лекарство, чиито високи дози доведоха до смъртта на нечовекоподобни примати.

В резултат Arrowhead затвори указанията не само за ARC-520, но и за други медикаменти, включително ARC-521 срещу хепатит B и ARC-AAT - дефицит на алфа-1-антитрипсин. Всички те се основават на платформата на марката DPCIV, или EX1, интравенозно доставяне чуплива, потенциално имуногенни и бързо разлагаща се задейства RNAi молекули в клетъчната цитоплазма. В момента компанията се фокусира върху други фронтове, свързани с работата системи подкожно subQ и екстрахепаталните доставка: лекарствения кандидат ARC-LPA срещу коронарна болест на сърцето, атеросклероза, тромбоза и инсулт, ARC-F12 - тромбоза и наследствен ангиоедем, ARC-HIF2 - svetklokletochnogo рак бъбреците.

През октомври "Амджен" (Amgen), сключен с " споразумение Arrowhead струва повече от $ 670 милиона. Farmgigant интересуват ARC-LPA, които чрез потискане на гена от РНК интерференция, намалява производството на аполипопротеин А, ключов компонент на Lp (а) генетично свързан с повишен риск от гореспоменатите сърдечносъдови заболявания.

Тестови новини за Ars 520

В средата на седмицата пазарът на NASDAQ Biotechnology (^ NBI) затвори положително: + 1,93% (+55,80).

Tetraphase Pharmaceuticals, Inc. стана лидер на пазара. (TTPH) + 12,10%, Adamas Pharmaceuticals, Inc. (ADMS) + 7.29%, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (ARWR) + 12,93%, Eagle Pharmaceuticals Inc. (EGRX) + 8.50%, Immune Design Corp. (IMDZ) + 9,93%, Medivation, Inc. (MDVN) + 7.96%, Ocular Therapeutix, Inc. (OCUL) + 10.01%.

След вчерашния ръст паднаха акциите на MannKind Corp. (MNKD): -6,49%.

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. затвори в $ 5.94, като добавиха едновременно $ 0.63 (+ 12.93%). Обемът на търговията възлиза на 2,5 млн. Акции, въпреки че през последните 3 месеца се търгуваше средно 718 хил. Акции. Минималната годишна стойност на акциите: $ 3.07, а максималният: $ 9.36. Капитализацията на ARWR в края на годината: 354 млн. Долара.

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. - биофармацевтична компания, разработва нови лекарства за лечение на неприемливи болести в Съединените щати. Компанията е известна преди като Arrowhead Research Corporation и е променила името си на Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. през април 2016 г. Компанията е основана през 1989 г., офисът й се намира в Калифорния. В персонала има 104 служители.

Оценките на компанията от IVAO:

акция ARWR нарастват след освобождаването на по-ранен етап на данни ARC-520 проучване при пациенти с хепатит В. Този доклад посочва, че комбинираната терапия с ARC-520 във връзка с лекарството (производство на Bristol-Myers Squibb Company) Baraclude показва много пъти по-добра ефикасност при лечението на хепатит В, отколкото монотерапия с едно от лекарствата. Комбинацията от горепосочените лекарства води до намаляване на съдържанието на вируса на хепатитния вирус при 99,99% от пациентите. Дори при пациенти с маркерни мутации на хепатит В (HBeAg), лечението показа отлични резултати.

Тези данни показват, че ARC-520 е обещаващ медикамент за лечение на хора, заразени с хепатит B, чийто брой превишава 350 милиона в световен мащаб.

За разработването и производството на лекарства, Arrowhead Pharmaceuticals използва собствената си платформа, Dynamic Polyconjugate, базирана на механизма на РНК интерференция, която позволява да се мълчат патогенни гени.

На етапа на клиничните изпитвания на компанията е ARC-520, "виновникът" на днешния растеж на запасите, за лечение на клинични проучвания за ефикасност на хроничен хепатит В (IIb фаза); ARC-AAT е лекарство във фаза Ib на клинични проучвания за лечение на чернодробни заболявания.

Arrowhead също има няколко предклинични кандидати: ARC-521 за лечение на хроничен хепатит В; ARC-F12 за лечение на наследствен ангиоедем и тромбоемболични заболявания; ARC-HIF2 за лечение на бъбречно-клетъчен карцином; и ARC-LPA за лечение на сърдечно-съдови заболявания.

ARWR също има патенти, отнасящи се до синтетичния пептид Адипотид за лечение на затлъстяване и свързани метаболитни нарушения.

Компанията има споразумение за научно сътрудничество и лицензиране с Shire AG за разработване и комерсиализация на целеви пептидни лекарствени конюгати.

ARWR приходи за годината: 255 хил. Щатски долара EBITDA: - $ 75.33; Разреден EPS: - $ 1,51.

Пари в счетоводния баланс на компанията: $ 76.6 млн. Компанията плаща около 18.5 млн. Долара за тримесечието.

Прогноза за: $ 9.00.

Научете как да инвестирате в акциите на тази компания. Нашите специалисти ще Ви осигурят цялата необходима подкрепа. Оставете заявлението

Анализатори Ивао: д-р Андрей Воронов, Александър Новиков, МБА.

Тестови новини за Ars 520

Междурегионална обществена организация
помощ при пациенти с вирусен хепатит

  • пиша

Изглежда, че след революцията в лечението на хепатит С се появяват значителни промени в лечението на хепатит B. Резултатите от първите клинични проучвания на две лекарства, които използват фундаментално нови подходи за лечение на хепатит В, са публикувани.

Доскоро беше трудно да се предскаже продължителността и ефективността на лечението на хепатит В. Съществуващите лекарства не позволиха на вируса да бъде напълно отстранен от тялото и дори след достигане на стабилна ремисия, болестта може да се върне.

Но в края на 2014 г. имаше доклади за клинични изпитвания на две нови лекарства, които биха могли сериозно да променят перспективите за лечение на хепатит В.

Двете лекарства нарушават репликацията на вируса, като използват за тази цел два различни иновационни принципа. NVR 3-778 от Novira Therapeutics нарушава сглобяването на вирусния капсид, което води до значително намаляване на скоростта на неговата репликация. ARC-520 от Arrowhead Research Corporation, използвайки RNA интерференция (RNAi) с малки РНК молекули потиска генната експресия в етапите на транскрипция, транслация, мъртенелиране или разграждане на тРНК.

Въпреки факта, че и двата вида наркотици все още са в ранните етапи на изследванията, има голяма вероятност в близко бъдеще да има фундаментални промени в лечението на хепатит В.

Антиретровирусна терапия онлайн

Калкулатори

Сайтът е предназначен за медицински и фармацевтични работници 18+

Хепатит C е близо до пълното предаване, но какво да кажем за хепатит В?

Докато в областта на вирусен хепатит С терапия през последните години, има наистина революционни промени, с вирусен перспективи хепатит терапия B на пръв поглед има пълен застой... И сега, в края на 2014 г. две малки изследователски компании от САЩ отчитат в клиничните изпитания на нови лекарства за лечение на вирусен хепатит В (НВV). Фирма Novira Therapeutics съобщи фаза 1а проучване NVR 3-778, а компанията Arrowhead Research Corporation предоставя данни фаза 2b проучване молекули ARC-520.

Първата фаза на клиничните изпитвания NVR 3-778 (преди NVR-1221) се провежда в Нова Зеландия. NVR 3-778 интерферира с жизнения цикъл на вируса на хепатит В и нарушава сглобяването на вирусния капсид, което води до значително намаляване на скоростта на репликация на HBV. Този механизъм на експозиция на HBV е напълно новаторски и е в състояние потенциално да промени подходите към терапията на хроничен хепатит В, като елиминира нуждата от лечение през целия живот на HBV.

Във фаза 1а на клиничните изпитвания участваха 40 здрави възрастни доброволци, целта на този етап беше да се оцени безопасността и поносимостта на NVR 3-778 в дозовия диапазон от 50 до 800 mg на ден. Изследването показа, че NVR 3-778 се понася добре при всички изследвани дози. В никакъв случай не се наблюдават сериозни нежелани реакции, свързани с приемането на лекарството. В планираната фаза 1b ще бъде проучена антивирусната ефикасност на NVR 3-778 и нейната безопасност.

Наркотикът Arrowhead Research Corporation ARC-520 е около същия етап от проучването като лекарствената компания Novira. Компанията наскоро поиска разрешение от регулатора да започне мултицентрови плацебо контролирани проучвания на IIb фазата на ARC-520 в комбинация с тенофовир (Viread) или ентекавир (Baracluda).

Принципът на действие на ARC-520 е добре известен процес на генно заглушаване на транскрипционно етапи, транслация или разграждане на иРНК deadenylation използват малки РНК молекули, този механизъм се нарича РНК интерференция (RNAi). Че ARC-520 действа на нивото на тРНК на процеса на обратна транскрипция, която е насочена към ефекта на модерни нуклеотидни и нуклеозидни аналози. Arrowhead изследователите очакват да се постигне функционално лечение на HBV с помощта на ARC-520.

И така, търсенето на подходи към терапията на хепатит B е, но проучванията все още са в точката, в която е невъзможно да се каже какво чака учените - успех или неуспех. Да се ​​надяваме, че в областта на терапията на хепатит В в близко бъдеще ще можем да наблюдаваме същата вълна от изследвания и същите успехи, които се наблюдават днес в областта на лечението на хепатит С.

  • Novira Therapeutics обявява представянето на фаза 1а за безопасност и фармакокинетични данни за NVR 3-778, прессъобщение, 10.11.2014.
  • Arrowhead Files IND за RNAi терапевтичен ARC-520 да започне фаза 2b проучвания за многократно дозиране при пациенти с хроничен хепатит B, прессъобщение, 12/15/2014.

Учените не успяха да обяснят провала на най-обещаващата ваксина срещу ХИВ

Американските учени са опровергани предположения за причините за провала на клинични изпитания на най-обещаващите ХИВ ваксина, Природа доклади. Независими проучвания са проведени от Дан Барух (Дан Barouch) Медицински център Бет Израел дякониса в Бостън, Масачузетс, и Майкъл Бетс (Майкъл Бетс) от Университета на Пенсилвания Medical School (Университет на Пенсилвания, Факултет по медицина) във Филаделфия.

Проучванията за ефективността на лекарството V520 за превенция на заразяване с ХИВ стартират от Merck през февруари 2007 г. Както предлагат разработчиците, лекарството трябваше да стимулира специфичен клетъчен имунитет срещу HIV. За тази цел в препарата са включени три гени на вируса на имунната недостатъчност, които са доставени към клетките чрез отслабена версия на аденовирус тип 5.

През септември 2007 г. беше взето решение за прекратяване на клиничното проучване на ваксината преди схемата, тъй като делът на HIV-инфектираните сред ваксинираните е бил малко по-висок, отколкото в контролната група. Извършвайки експерименти върху клетъчни култури, две групи учени от Швейцария и Франция заключиха, че причината за неуспеха на клиничните изпитвания на V520 е повишено съдържание на тестови антитела към аденовирус тип 5 в кръвта. Клетъчните култури, в които има такива антитела, реагират на въвеждането на ваксината чрез бързото умножаване на Т-лимфоцитите, които са целта на вируса на имунната недостатъчност. Според хипотезата на швейцарските и френските учени това значително увеличи риска от заразяване с ХИВ

Въпреки това разглеждане на кръвни проби са участници в клинични изпитвания V520, Baruch и Бетс установили, че пациентите, които са имали антитела към аденовирус тип 5, размножаването на Т-лимфоцити не ускорени. Учените са стигнали до заключението, че наличието на антитела към аденовирус не влияе на броя на Т-лимфоцити в кръвта на пациентите и не може да бъде причина за увеличен риск от заразяване с ХИВ.

Старши специалист на организацията, която провежда тест V520 лекарство Кори Лари (Larry Кори) каза, че в хода на повторни прегледи са получени резултати, съответстващи на данни Барух и Бетс. Въпреки това, експерт отбележи, че хипотезата за ролята на нивото на антитела към аденовирус тип 5 не може да се отхвърли, тъй като броят на Т-лимфоцити в тъканите на пениса и ректума, е врата на инфекция не е проучена.

Според Corey, нивото на антитела срещу аденовирус тип 5 е също толкова важно за разпространението на HIV като обрязване или съпътстващо заболяване с генитален херпес.

ARC-520

Експериментален метод на лечение

Този продукт в момента се проучва. Неговата безопасност и ефективност все още не са установени. Последните новини за това могат да се видят в Google.

Това лекарство за лечение на хепатит Б е в процес на разработване.

Принципът на действие на ARC-520 е добре известен процес на генно заглушаване на транскрипционно етапи, транслация или разграждане на иРНК deadenylation използват малки РНК молекули, този механизъм се нарича РНК интерференция (RNAi). Че ARC-520 действа на нивото на тРНК на процеса на обратна транскрипция, която е насочена към ефекта на модерни нуклеотидни и нуклеозидни аналози. Arrowhead изследователите очакват да се постигне функционално лечение на HBV с помощта на ARC-520.

Архив на таговете: ARC-520

Използване на силата на RNAi гений заглушаване в търсене на хроничен хепатит B, и HBV KnockDown блог, написан от Dirk Haussecker, който вярва, че става въпрос за всички хора, има сериозни грижи за функционалното лечение на хепатит В.

Тъй като четях последното проучване на Плейофазника от Гилаад за неговия водещ експериментален хроничен кандидат за наркотици на HepB GS-9620 (Fosdick et al. 2013 г.), тя най-накрая ми хрумна, че много рекламирана GS-9620 е проектиран да бъде нищо повече от един по-добър понася, по-удобно версия на вече съществуващата възможност за лечение, рекомбинантен интерферон. GS-9620 е типичен инкременталист на стратегията за създаване на стойност на Big Pharma. От друга страна, ако е успешно, HBsAg подход за събаряне, като с ARC520 Arrowhead щеше да доведе до здравни услуги и пациенти изцяло нов, отчаяно се нуждае вариант за лечение, тъй като областта е станал остана с интерферони и инхибитори на ОТ в продължение на години. Продължи четене "Gilead Водещ Хронична HepB кандидат GS-9620 замислена като Повече за пациентите Интерферон" →

ISIS / GSK и Tekmira излязат с планове за измама с HBV

Овладяване на силата на RNAi генно заглушаване в Quest на лек за хроничен хепатит В, и в блога на HBV нокдаун, написана от Дирк Haussecker, който вярва, че е крайно време всеки има сериозно отношение към функционална лек за хепатит В.

HBsAg концепция за разрушаване за постигане на функционално лечение на хронична хепатит В (HBV) инфекция, последните два дни ще ви събудят.

Вчера, ISIS Фармацевтични съобщи, че е получила крайъгълен камък за плащане на $ 7М, свързани с развитието на антивирусната кандидат за развитие RNaseH (ISIS-GSK3Rx, известен още като ISIS-HBVRx), който, въпреки че неразкрита за конкурентни причини, е трябва да е за HBV. И днес, Tekmira публично обявиха, че ще подаде IND за кандидат-HBV-RNAi през 2014 г., докато натъртва на потенциала партньорство на такъв кандидат за лечение.

Arrowhead Research вече. Съвпадащо, Arrowhead съобщава за еднократна доза, здравословно доброволно проучване с ARC520, техния кандидат за хронично HBV, доставено от DPC. Дозата, дозата, дозата, ескалация успяват да достигнат горната част на предварително планираните кохорти от 6 дози до началната доза от 2,0 mg / kg.

Очевидно няма признаци на значима токсичност, свързана с дозата. Единствената находка сред 36-те доброволци, от които 24 са били наркотици, е 2 случая на замаяност с несигурна клинична значимост. Тъй като те бяха на най-високата доза, изглеждаше, че компанията може да е била заслепена за проследяване.

Доза от 2 mg / kg без сериозни нежелани реакции или токсичност, ограничаваща дозата, е чудесно начало за технологията за доставка на DPC. Това е едномолекулната версия на интравенозно предаде ARC520 на базата на презентацията на нечовешки данни на миналогодишната среща на OTS.

С 2 mg / kg ARC520, вярвам, че HBsAg knockdowns над 90% са вероятни. Най-голямото предизвикателство, което предстои да бъде постигнато с тази програма, ще бъде поставянето на целта за размахване и получаването на правилната доза.

Антиретровирусна терапия онлайн

Калкулатори

Сайтът е предназначен за медицински и фармацевтични работници 18+

Насоки на EASL за терапия с хепатит В 2017

Европейската асоциация за изследване на черния дроб (EASL) представи актуализирани препоръки за лечението на вируса на хепатит В (HBV) на конгрес в Амстердам. Това е първото актуализиране на това ръководство от 2012 г. насам.

Значителни промени са претърпели индикации за HBV терапията. EASL препоръчва:

Хепатит Б обещава да се научи как да се лекува в продължение на шест месеца

Френската биофармацевтична компания POXEL обяви пускането на фаза 1 на клинични изпитвания за иновативно лекарство за лечение на хепатит В (HBV). Молекулата EYP001 вече е преминала фаза 1а на клиничните изпитвания, при които е доказано, че при групата на здрави доброволци (n = 46) лекарството е добре поносимо във всички изследвани дози.

Препоръчва се тестване на хепатит В преди HCV терапията

През септември 2016 г. Американската асоциация за изучаване на чернодробните заболявания (AASLD), включена в вирусен хепатит терапия Ръчно препоръката на (HCV) на тестове за хепатит В за тези, които планират да започнат лечение на хепатит С, както и конкретни указания за хора с ко-инфекция HCV и HBV.

ARV терапията за коинфектирани с HIV и HBV трябва да включва тенофовир

Завръщайки се в конферентната CROI 2016 трябва да се обърне внимание на проучването на мащабни представени Murithi Mbae от Лондонското училище по хигиена и тропическа медицина, относно въздействието на използването на АРВ режими въз основа на тенофовир и без него на имунологични параметри и рисковете от смърт при едновременно инфектирани с ХИВ лица и вирусен хепатит В (НВV).

CMX157 навлиза в II-та фаза на клиничните проучвания на терапията с хепатит В.

ContraVir Pharmaceuticals (САЩ) започва клинични изпитвания на двуфазен нов липофилен ацикличен нуклеозид, способен да осигури високи интрацелуларни концентрации на активни метаболити на тенофовир.

Хепатит C е близо до пълното предаване, но какво да кажем за хепатит В?

Докато в областта на вирусен хепатит С терапия през последните години, има наистина революционни промени, с вирусен перспективи хепатит терапия B на пръв поглед има пълен застой... И сега, в края на 2014 г. две малки изследователски компании от САЩ отчитат в клиничните изпитания на нови лекарства за лечение на вирусен хепатит В (НВV). Фирма Novira Therapeutics съобщи фаза 1а проучване NVR 3-778, а компанията Arrowhead Research Corporation предоставя данни фаза 2b проучване молекули ARC-520.

От левкемия до хепатит D

На 24 декември ЕБ Фарма лицензира типафарин от Janssen. EB Pharma планира да проучи потенциала на тифарфариб за лечение на вирусен хепатит D (хепатит-делта, HDV). EB Pharma очаква, че лекарството може да формира основата на принципно нов подход за лечение с HDV.

Лекарството по избор за съвместно инфектиране с HIV / HBV?

Вестник PLoS One публикуван мета-анализ на 23 проучвания на лечение с коинфекция с ХИВ и вируса на хепатит В (HBV) тенофовир. Отдавна е известно, че в допълнение към ламивудин, тенофовир е активен не само срещу човешкия имунодефицитен вирус, но също така и срещу вируса на хепатит В. Въпреки това, в пълна степен, че не е ясно колко бързо и колко тенофовир в състояние да инхибира репликацията на вируса на хепатит В, ако влиянието върху ефективността на предишната употреба на ламивудин.

Антиретровирусната терапия предпазва от хепатит В

През март списание "Клинични инфекциозни болести" публикува онлайн резултатите от изследване на японски учени относно ефекта от антиретровирусната терапия върху риска от инфекция с вирусен хепатит В (HBV). Коинфекцията на HBV сред заразени с ХИВ е много често срещана, което е доста сериозен проблем.

Тенофовир в педиатричната практика

Европейският регулатор (EMA) тази година, след като САЩ одобри използването на тенофовир при деца на възраст от 2 до 18 години за лечение на ХИВ инфекция и за лечение на хроничен хепатит В (HBV) при деца на възраст от 12 до 18 години. Това разрешение EMA обхваща 27 Европейския съюз (ЕС) се страни, което също е одобрен за използване на нова педиатрична дозировката на лекарството: 123, 163 и 204 мг за 6 до 12-годишна възраст децата и юношите, така и за малки деца, предвижда прилагането на гранули за перорална употреба, въз основа на възрастта и телесното тегло.

Roche започва нови клинични изпитвания на Фаза 2 от RG7916 (критерии)

В един тест (Firefish), около 50 бебета с 1 тип SMA ще бъдат регистрирани в САЩ и Европа. Firefish е отворено проучване, състоящо се от две части: изследователската доза в диагностичната част на проучването (част 1) в продължение на 4 седмици и потвърждаваща част (част 2) на RO7034067 в продължение на 24 месеца.

Във втория тест (риба луна) ще бъде назначен участници на възраст между 2 и 25 години между, с втория и третия видове SMA. Този тест ще привлече близо 200 участници в 34 изследователски центрове в САЩ, Канада, Европа и Австралия. Риба луна - рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване, което се състои от две части: Изследване на дозата диагностицирани част (част 1) в продължение на 12 седмици и носеща част (част 2) за 24 месеца.

Клиничното развитие на предишната молекула RG7800 е спряно. Хора, които преди са били регистрирани в Moonfish, клиничното изпитване RG7800, ще могат да преминат към отделно отворено изследване RO7034067 (RG7916).

Информация за изследването на Firefish за деца със SMA тип 1.

Скоро ще се отвори набор от участници.

Етапи на изследване:

Експериментална част: Част 1 (изследователска доза): RO7034067

Участниците ще получават множество увеличаващи се дози от RO7034067, приложени перорално (т.е. през устата) веднъж дневно в продължение на 4 седмици, последвано от фаза на разширяване на открития опит.

Експериментално: Част 2 (Проверка): RO7034067

Участниците ще получат RO7034067, приложен перорално при максималната поносима доза, определена в първата част на проучването. Лечението ще продължи до максимум 24 месеца.

Критериите за оценка на резултатите от проучването (Измерване на резултатите) са публикувани на уебсайта.

Право на участие (Условия за участие):

Приемлива възраст за тестване: деца от 1 месец до 7 месеца;

Сексът на детето, приемлив за изследването: И двете

Даване на възможност на здрави доброволци: Не

Критерии за включване:

· Медицинска анамнеза, признаци или симптоми, свързани с тип 1 AGR с начало от 28 дни до 3-месечна възраст;

· Гестационна възраст: от 37 до 42 седмици;

· Потвърдена диагноза на автозомно рецесивно наследяване на SMA;

· Участникът има 2 копия от гена за оцеляване на моторните неврони (SMN2), потвърдено от проучването;

Теглото е по-голямо или равно на третия процент от тази възраст, определен от съответните препоръки в конкретни държави;

· Адекватен прием на храна и течност (с или без гастростомия) по време на проучването, според изследователя;

Надлежно възстановено след остро заболяване и е подходящо да участва в мнението на изследователя;

Критерии за изключване:

· Едновременно или предишно участие в други проучвания в рамките на 90 дни преди началото на селекцията или в рамките на 5 полуживота, което от двете е по-дълго;

· Едновременно или предишно участие в проучвания на лекарства, насочени към SMN2 гена, антисенс олигонуклеотиди или SMN2 модификатори за снаждане, или изследвания на генната терапия;

· Наличие на анамнеза за клетъчна терапия;

· Хоспитализация поради проблеми с белите дробове през последните 2 месеца или планирани по време на проследяването;

· Наличие на клинично значими нарушения на електрокардиограмата (ЕКГ) преди приложението на проучваното лекарство;

· Нестабилни заболявания на стомашно-чревния тракт, бъбреците, черния дроб, ендокринните или сърдечно-съдовите системи;

• Участници, които се нуждаят от инвазивна механична вентилация на белите дробове или трахеостомия;

· Участници, които се нуждаят от непрекъсната неинвазивна вентилация или с постоянна хипоксемия (артериално кислородно насищане по-малко от 95%) със или без подкрепа на вентилатора;

• Участници с клинична анамнеза за респираторна недостатъчност или тежка пневмония, които не са върнали напълно белодробната функция по време на скрининга;

· Множество или неподвижен контакт и / или изместване или подуване на бедрото при раждането;

· Наличие на симптоми или заболявания, които не са свързани с SMA;

· Наличието на някакво сериозно заболяване в рамките на един месец преди скрининга или всяко фебрилно заболяване за една седмица преди започването на скрининга и преди първата доза;

· Наличие на инхибитор (преобладаващото вещество) изоензим на цитохром Р450 (CYP) 3A4 и / или всеки органичен катион Transporter 2 (TSC-2, окт-2) и субстрат множествена резистентност и отстраняване на токсини (Engl. MATE), взети по време на 2 седмици, и / или който и да е индуктор на CYP3A4, получена по време на 4 седмици (или в рамките на 5 полу живот, което е по-дълъг) преди дозирането, или участници (и кърмещи майки), получаващи всички хранителни вещества, които симулират дейността на CYP3A и с всички известни съдържащи флавин монооксигенази (FMO) 1 или FIM3 инхибитори или субстрати;

• Предишна употреба или необходимост от хидроксихлорохин, вигабатрин, ретигабин или друг лекарствен продукт, способен да причини ретинална токсичност по време на проучването;

· Неотдавнашна клинична история (по-малко от 6 месеца) на очни заболявания, която офталмолозите смятат за намеса в проучването.

Изследователска информация слънцериба за деца с SMA 2-3 вида.

Скоро ще се отвори набор от участници.

Етапи на изследване:

Лекарството и плацебото ще се прилагат перорално.

· Експериментална: Част 1 Група A: Юноши и възрастни (RO7034067)

Юноши и възрастни участници на възраст 12-25 години ще получат RO7034067 в рамките на 12 седмици. След 12-седмичен курс, лечението е завършено и е настроена доза от част 2. Участниците ще бъдат прехвърлени в дози от Част 2, последвани от фаза на отворено разширение (OLE).

· Сравнение Група: Част 1 Група A: Възрастни и юноши (плацебо)

Юноши и възрастни участници на възраст 12-25 години ще получат плацебо, отговарящо на RO7034067, в продължение на 12 седмици. След 12-седмичен курс, лечението е завършено, участниците в плацебо ще имат възможност да преминат към активно лечение в отворена фаза (OLE).

· Сравнение Група: Част 1 Група Б: Деца (плацебо)

Деца на възраст от 2 до 11 години ще получат плацебо, отговарящо на RO7034067, в продължение на 12 седмици. След 12-седмичен курс, проучването е завършено, на участниците в плацебо ще бъде даден избор да продължат активната фаза на лечението в OLE.

· Експериментални: Част 1 Група Б: Деца (RO7034067)

Децата на възраст от 2 до 11 години ще получат RO7034067 в рамките на 12 седмици. След 12-седмично лечение ще бъде настроена дозата от Част 2. Участниците ще бъдат прехвърлени на доза от Част 2, последвана от отворена фаза (OLE).

· Сравняваща група: част 2: плацебо

Участниците на възраст от 2 до 25 години ще получат плацебо, отговарящо на RO7034067. След 12-месечен първичен анализ (който трябва да се извърши след като последният участник завърши 12-месечния курс на лечение), участниците в плацебо ще преминат на активно лечение (RO7034067). След 24-месечно лечение на участниците ще бъде предложена възможност да влязат във фазата на OLE.

· Експериментално: Част 2: RO7034067

Участниците на възраст от 2 до 25 години ще получат RO7034067 при дозата, посочена в част 1 от изследването, за период до 24 месеца. След 24-месечно лечение, на участниците ще бъде дадена възможност да влязат във фазата на OLE.

Критериите за оценка на резултатите от проучването (Измерване на резултатите) са публикувани на уебсайта.

Право на участие (Условия за участие):

Общи условия:

Подходящ за научна възраст: от 2 години до 25 години (дете, възрастен)

Секс, приемлив за изследване: както (мъжки, така и женски)

Приемете здрави доброволци: Не

Критерии за включване:

· За част 1: тип 2 или 3 AGR, способни да се преместят самостоятелно или не са способни;

· За част 2: Типове 2 или 3 AGR не съществуват.

· Потвърдена диагноза на автозомно рецесивно 5qCMA за част 2:

1) Модул на горния крайник по-голям или равен на 2; (ревизиран модул на горния крайник (RULM), позиция А, по-голяма или равна на [> =] 2);

2) способността да седи независимо (9 точки на скалата на моторната функция (MFM)).

· Отрицателен кръвен тест за бременност по време на селекцията и съгласие за спазване на мерките за предотвратяване на бременност и ограничения при донорството на сперматозоиди.

Критерий за изключване:

· Едновременно или предишно участие във всяко изследване на изпитваното лекарство или устройство в рамките на 90 дни преди подбора или петте полуживота на лекарството, което от двете е по-дълго;

· Едновременно или предишно участие в проучвания на лекарства, насочени към SMN2 гена, антисенс олигонуклеотиди или SMN2 модификатори за снаждане, или изследвания на генната терапия;

· Наличие на анамнеза за клетъчна терапия;

· Хоспитализация поради проблеми с белите дробове през последните 2 месеца или планирана по време на селекцията;

· Хирургия за сколиоза или хип фиксация през годината преди избора или операция, планирана през следващите 18 месеца;

· Клинично значими нестабилни заболявания на стомашно-чревния тракт, бъбреците, черния дроб, ендокринните или сърдечно-съдовите системи;

· Наличието на клинично значими нарушения на електрокардиограмата (ECG) преди администриране на изследваното лекарство в средния брой на тройно действие или сърдечно-съдово заболяване, сочещи към риска за здравето на участниците от изследователя;

· Наличието на някакво сериозно заболяване в рамките на един месец преди скрининга или всяко фебрилно заболяване за една седмица преди започването на скрининга и преди първата доза;

· Наличие на инхибитор (преобладаващото вещество) изоензим на цитохром Р450 (CYP) 3A4 и / или всяко Transporter органичен катион 2 (TSC-2) и субстрат множествена резистентност и отделянето на токсини (Engl. MATE), получен в продължение на 2 седмици и / или който и да е индуктор на CYP3A4, получена по време на 4 седмици (или в рамките на 5 полуживот, което от двете е по-дълъг) преди дозиране или участници (и кърмещи майки), получаващи всички хранителни вещества, които симулират дейността на CYP3A;

· Ново започната терапия (по-малко от 6 месеца преди селекцията) или други селективни β2-адреномиметици;

· Предварително използване на хидроксихлороквин, вигабатрин, ретигабин или тиоридазин - или се подозира, алергия (например, анафилаксия) към RO7034067 или елементи в неговия състав;

· Неотдавнашна история (по-малко от една година) на очни заболявания.

Предишна Статия

Чернодробни ензими

Следваща Статия

Essentiale Forte H